FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用作治疗1型原发性高草酸尿症

全世界领先的RNAi放射治疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，旧金山食品泻药品管理局（FDA）已做该公司lumasiran的泻药厂申请（NDA），用以放射治疗1型病症高草乙酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran获颁了优先审查。

Lumasiran是一种学术性、皮下给泻药的靶向羧酸乙酸氧化肽1（HAO1）的RNAi放射治疗用泻药，正在开发用以放射治疗PH1。HAO1字符乙醇乙酸氧化肽（GO）。因此通过孤独HAO1并耗尽GO肽，lumasiran可以抑制草乙酸盐的造成，草乙酸盐是直接影响PH1病理心理的代谢游离。

PH1是一种极多只见的哮喘，其中草乙酸盐的过量造成导致草乙酸钙晶体在肾脏和泌尿道中的石灰岩，并可能导致疼痛和复发性肾结石的逐步形成和肾钙化。尽管少数患者对抗氧化剂B6放射治疗法有显然催化，但尚无批准的PH1用泻药放射治疗法。

Lumasiran是来进行时Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按上半年进行时皮下保持稳定给泻药，并较强更高的耐用性和广泛的放射治疗指数。Lumasiran已给予旧金山和欧盟的孤儿泻药封号，旧金山食品和用泻药管理局（FDA）的实验性放射治疗法封号和气喘患儿封号，以及欧洲泻药品管理局（EMA）的优先泻药品（PRIME）封号。

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